渐冻症一种曾被称为“不治之症”的罕见病。如今AI正在帮它从“等死”变成“慢下来”。240 天让病情停住一款渐冻症靶向药RAG-17的首批受试者在用药240天后脑脊液里的致病蛋白降低了56%到69%血液中神经损伤的标志物下降超过一半。一位29岁的受试者如今已经能借助支撑独立站立、正常工作生活。这个阶段性成果今年7月登上了《自然·医学》。虽然离“治愈”还很远但“把病情按下暂停键”这件事已经真实发生了。AI 在罕见病里的角色AI在这里的角色不是某个炫酷的噱头而是实打实的工具药物靶点预测、临床数据建模都在帮科学家更快地找到方向。对患者本人AI还提供了另一种温度——眼控交互和声音复刻技术让失去语言能力的患者能用自己的原音色继续和家人交流。一个全球最大的民间渐冻症患者服务网络已经触达超过两万人。罕见病研究因为患者少、投入大过去总是被冷落。AI正在改变这个局面——它让“攻克冷门病”这件事成本更低、希望更大。